أصبح العلاج الجيني الجديد بتكلفة 2.8 مليون دولار أغلى دواء في التاريخ
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أول علاج جيني قائم على الخلايا ، وهو علاج لمرة واحدة للمرضى المصابين بأمراض الدم الوراثية النادرة. سيكلف العلاج الفردي 2.8 مليون دولار أمريكي ، مما يجعله أغلى دواء في التاريخ.
تم تصميم العلاج الجيني ، المسمى Zynteglo ، لعلاج ثلاسيميا بيتا ، وهو مرض نادر يصيب المرضى غالبًا الذين يحتاجون إلى عمليات نقل دم مدى الحياة. يتم تخصيص العلاج الجيني لكل مريض.
يتم حصاد الخلايا الجذعية لنخاع العظام من المريض ثم يتم تعديلها وراثيًا لإدخال نسخ عاملة من الجين الذي يمكنه إنتاج خلايا الدم الحمراء الوظيفية بشكل فعال. ثم يتم حقن الخلايا الجذعية المعدلة مرة أخرى في المريض ، مع الآثار الإيجابية للعلاج لمرة واحدة ومن المتوقع أن تستمر مدى الحياة.
وجدت التجارب السريرية أن 89٪ من المرضى أصبحوا مستقلين عن نقل الدم بعد العلاج ، لكن هذا النوع من العلاج الجيني لا يخلو من المخاطر. على الرغم من عدم اكتشاف أي أحداث سلبية خطيرة في التجارب السريرية لـ Zynteglo ، فإن التجارب الأخرى التي تختبر أنواعًا مماثلة من العلاجات الجينية قد أبلغت عن حالات الإصابة بالسرطان.
عند الموافقة على Zynteglo ، لاحظت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وجود خطر محتمل للإصابة بالسرطان وتوصي بمراقبة المرضى لمدة 15 عامًا بعد العلاج بالعلاج الجيني. في يونيو ، عندما تم تقييم العلاج من قبل لجنة من الخبراء المستقلين لإدارة الغذاء والدواء ، لوحظت مخاطر الإصابة بالسرطان ولكن وجد أن فوائد العلاج تفوق أي أضرار محتملة.
تعتبر الموافقة على Zynteglo تاريخية إلى حد ما لأنها العلاج الجيني الثالث فقط الذي يصل إلى السوق في الولايات المتحدة. إنه أيضًا أول علاج جيني قائم على الخلايا يتم اعتماده على الإطلاق في الولايات المتحدة ، مما يعني أنه أول علاج مصرح به يتم فيه إزالة الخلايا الجذعية وتعديلها وراثيًا ثم إعادتها إلى المريض.
لكن قد تصبح Zynteglo الأكثر شهرة لوضعها معيارًا جديدًا في تكاليف الأدوية. حددت الشركة التي تقف وراء الدواء ، Bluebird bio ، تكلفة الجملة الأولية لشركة Zynteglo بمبلغ 2.8 مليون دولار ، مما يجعلها أغلى دواء يصل إلى السوق الأمريكية على الإطلاق. تم تسجيل الرقم القياسي السابق بواسطة علاج جيني في عام 2019 يسمى Zolgensma ، بتكلفة لمرة واحدة تبلغ حوالي 2 مليون دولار.
معالجة ارتفاع سعر العلاج ، وقد جادل بلوبيرد بيو يجب النظر إلى التكلفة على أساس تكاليف الرعاية الصحية مدى الحياة لمرضى الثلاسيميا بيتا. قالت الشركة إن علاج العلاج الجيني الفردي هذا هو في الأساس علاج يلغي الحاجة لعقود من الرعاية الطبية المستمرة.
وأوضحت الشركة أن “تكلفة الرعاية الطبية مدى الحياة لمريض مصاب بالثلاسيميا بيتا المعتمد على نقل الدم يمكن أن تصل إلى 6.4 مليون دولار في الولايات المتحدة ومتوسط إجمالي تكلفة الرعاية الصحية لكل مريض سنويًا أعلى بـ 23 مرة من عامة السكان”. في بيان. “تقدر بلوبيرد أن هناك ما يقرب من 1300 إلى 1500 فرد مصاب بالثلاسيميا بيتا المعتمد على نقل الدم في الولايات المتحدة”
كانت تكلفة العلاجات الجينية لمرة واحدة موضوعًا شائكًا لشركات التأمين الصحي على مدى السنوات القليلة الماضية. إن طبيعة العلاجات العلاجية أحادية الجرعة تعني أنه من المحتمل أن تحدد شركات الأدوية أسعارًا عالية بشكل لا يصدق باعتبارها الطريقة الوحيدة لاسترداد تكاليف التطوير التي تدخل في إنتاج هذه العلاجات. ومع ذلك ، فقد امتنعت شركات التأمين بشكل غير مفاجئ عن الأسعار الضخمة.
كان سعر Zolgensma البالغ مليوني دولار مصدرًا واسع النطاق التفاوض مع شركات التأمين الصحي على مدى العامين الماضيين. حاولت شركة Novartis المصنعة لها تقسيم تكلفتها إلى أقساط سنوية لشركات التأمين ، وتوزيع السعر على ثلاث أو أربع سنوات.
على الرغم من أن بلوبيرد بيو قد أشارت إلى أنها ستدفع لشركات التأمين ما يصل إلى 80 في المائة من تكلفة العلاج إذا فشل Zynteglo في مريض معين في غضون عامين ، إلا أن ذلك قد لا يكون كافيًا لبعض شركات التأمين.
تمت الموافقة على Zynteglo في البداية للاستخدام في الاتحاد الأوروبي في عام 2019 ، لكن Bluebird bio كافح للتوصل إلى ترتيبات مع شركات التأمين الصحي بشأن تكلفة العلاج. ال تم سحب العلاج الجيني في وقت لاحق من عدة أسواق في أوروبا بعد أن رفضت شركات التأمين دفع فاتورة بملايين الدولارات.
مصدر: ادارة الاغذية والعقاقير